La
investigación se presentó durante la reunión anual de la Academia Americana de
Neurología.
Si
se reproducen nuevamente los resultados, la investigación puede cambiar el
paradigma de tratamiento enfocada en la reducción de la alfa-sinucleína para la
enfermedad de Parkinson.
San
Diego, California: Los científicos del Sistema de Salud de la Universidad de
NorthShore (o simplemente northShore) y de Mayo Clinic colaboraron en un
estudio que revela evidencias genéticas y clínicas respecto a que las terapias
dirigidas contra la expresión de la alfa-sinucleína, gen cuya función participa
en el desarrollo y el avance de la enfermedad de Parkinson, posiblemente pueden
acelerar el avance de la enfermedad y aumentar el riesgo de presentar
discapacidades físicas y demencia. Si se reproducen los resultados, las
terapias en desarrollo para la enfermedad de Parkinson sufrirán profundas
modificaciones.
“Nuestra
investigación plantea que las terapias que buscan suprimir la alfa-sinucleína
en la enfermedad de Parkinson, en realidad, podrían acelerar su proceso y
aumentar el riesgo de desarrollar grave discapacidad física y demencia”, señala
el autor principal, doctor Demetrius Maraganore, director Ruth Cain Ruggles del
Departamento de Neurología de NorthShore. “Consideramos que es nuestra responsabilidad
publicar estos datos, porque este tipo de tratamiento puede conllevar efectos
nocivos a largo plazo”.
La
alfa-sinucleína es uno de los componentes principales de los cuerpos de Lewy,
característica anómala de las células cerebrales presente en todos los casos de
la enfermedad de Parkinson. Desde el descubrimiento, hace 20 años, de la
alfa-sinucleína como causa de la enfermedad de Parkinson familiar, esta ha sido
el centro de grandes esfuerzos científicos por caracterizar definitivamente la
función de la proteína en la enfermedad de Parkinson idiopática y su potencial
como objetivo para las terapias de neuroprotección. Además, ha sido el centro
de varios esfuerzos por desarrollar una molécula para suprimir la función de la
proteína. Una vacuna dirigida hacia la alfa-sinucleína (que disminuye los
niveles de alfa-sinucleína) actualmente se encuentra en la fase I de los
ensayos clínicos, y una cantidad de moléculas dirigidas contra la proteína para
reducirla se encuentran en las últimas etapas del desarrollo preclínico.
“Es la
primera vez que se observa que la expresión excesiva de la alfa-sinucleína
aumenta el riesgo de desarrollar la enfermedad de Parkinson y que, por el
contrario, la expresión mínima se vincula con peores resultados motores y
cognitivos una vez empezada la enfermedad”, comenta la primera autora, doctora
Katerina Markopoulou, neuróloga de NorthShore. “Surge, entonces, la duda
respecto a la eficacia y seguridad de las terapias creadas para reducir la
expresión de la alfa-sinucleína en la enfermedad de Parkinson”.
Los
científicos dieron seguimiento médico a 1,098 pacientes de Mayo Clinic durante
casi 15 años (la mediana fue de ocho años), realizando la secuencia del ADN de
los pacientes para determinar la presencia de las variantes genéticas que
regulan la cantidad de proteína alfa-sinucleína producida. Los científicos
estudiaron la asociación entre dichas variantes genéticas y la supervivencia de
los pacientes sin graves discapacidades motoras o cognitivas. Los resultados
obtenidos por los pacientes se midieron mediante entrevistas telefónicas.
Los
científicos descubrieron que los pacientes con menor expresión genotípica
corrían un riesgo 23 por ciento mayor de terminar en una silla de ruedas o
desarrollar demencia.
“Se
trata del primer gran estudio genético de asociación de la alfa-sinucleína y
resultados longitudinales en la enfermedad de Parkinson”, explica el doctor
Eric Ahlskog, neurólogo de Mayo Clinic y autor del estudio. “Si se reproducen
nuevamente los resultados, la investigación puede cambiar el paradigma de
tratamiento enfocada en la reducción de la alfa-sinucleína para la enfermedad
de Parkinson”.
El
estudio se presentó durante la reunión anual 2013 de la Academia Americana de
Neurología (AAN, por sus siglas en inglés), realizada en San Diego. Esta
investigación es un ejemplo del esfuerzo colaborador entre NorthShore y Mayo
Clinic, bajo la Red de Atención Médica de Mayo Clinic que es una sociedad única
que ofrece a los pacientes de NorthShore acceso a los recursos médicos y
expertos de ambos sistemas que trabajan conjuntamente para su beneficio.
El
estudio se financió gracias a los Institutos Nacionales de Salud, Alnylam
Pharmaceuticals Inc., y Medtronic Inc.
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